Vería con agrado que el Poder Ejecutivo Nacional se sirva informar a través del organismo que corresponda todo lo referente sobre diversas cuestiones vinculadas a la provisión, distribución, administración y seguimiento de la droga NUSINERSEN (Spiranza) diseñada para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME).

1°. – ¿Qué medidas ha dispuesto el Ministerio de Salud de la Nación para garantizar el tratamiento de los pacientes con diagnóstico de Atrofia Muscular Espinal (AME)?.

2°. – ¿Cuales son los distintos motivos que la ANMAT (Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica), solo presenta registro de uso compasivo a través de Código interno: MDA002-20161206_PETS_ANMAT. a fecha 06/12/2016. de Nusinersen?. Detalle los mismos argumentando cada postulado.

3°. - Según Resolución 2329/2014 donde se crea el Programa Nacional de Enfermedades Poco Frecuentes y Anomalías Congénitas en su Art.2 se detalla en inciso d) Elaborar, a partir de información epidemiológica producida por los centros de referencia, un listado de Enfermedades Poco Frecuentes dentro de los TREINTA (30) días de publicada la presente Resolución Ministerial, el cual será ratificado o modificado una vez al año por la Autoridad de Aplicación de la presente. Detalle a través del presente programa la totalidad en orden alfabético de enfermedades poco frecuente y liste número de afectados por Atrofia Muscular Espinal (AME) según sexo y edad.

4°. - ¿Qué presupuesto dispone el Programa Nacional de Enfermedades Poco Frecuentes y Anomalías? señale a la fecha de la presente resolución metas alcanzadas, nivel de cumplimiento y ejecución de partida presupuestaria.

5°. - ¿Cuál es la estrategia trazada y la evaluación del alto costo en prestaciones médicas, incluido medicamentos que la Dirección Nacional de Maternidad e Infancia ha fijado para el Programa Nacional de Enfermedades Poco Frecuentes y Anomalías?

Señor presidente:

Ante la ocurrencia de publicaciones periodísticas y entrevistas televisivas referidas a este tema particular, y habiendo sido participe principal el Ministro de Salud Nacional es que motiva las presentes preguntas, a fin de clarificar una situación crítica y grave que golpea a un sector de la sociedad. La patología a la que se refirió es la AME (Atrofia Muscular Espinal).

Dicha patología es de carácter genético y es una enfermedad neuromuscular, que se manifiesta normalmente en la pérdida de fuerza muscular que en más del 55% de los casos diagnosticados en bebes, estos no pueden superar los dos años de vida. Es una situación que por lo menos merece un tratamiento especial y atención por parte del Estado. Esta afectación muscular se debe a que las neuronas motoras de la medula espinal no puede trasmitir correctamente el impulso nervioso a los músculos provocando que estos se atrofien. Esto causa debilidad y atrofia en los músculos voluntarios encargados de funciones básicas como controlar el cuello, caminar, comer y hasta respirar.

Está es una enfermedad hereditaria, normalmente ambos padres tienen que ser los portadores del gen responsable de dicha enfermedad. En el caso que ambos padres posean este gen, la probabilidad de transmitirlo es del 25%, independientemente de cuantos embarazos curse la madre. El estudio de las proteínas del gen causante de la atrofia, el SMN1 (Survival Motor Neuron), y de la muerte neuronal fetal demuestra que la AME es consecuencia de una apoptosis (muerte celular) exagerada. La información servirá para determinar los mecanismos afectados por la ausencia del gen SMN1 y, a partir de ahí, diseñar estrategias terapéuticas efectivas para evitar la muerte y degeneración neuronal característica de estos pacientes.

Actualmente, hay un único tratamiento con una droga denominada Nusinersen. Esta droga está aprobada en Estados Unidos, Unión Europea, Japón, Chile, Brasil, entre otros. Sin embargo, luego de reiterados pedidos y solicitudes por parte de los afectados, dicha medicación todavía no ha obtenido la aprobación y registro pertinente por parte de la ANMAT para su distribución y aplicación. Este tipo de retardos sin duda produce perjuicios totalmente evitables.

En reiteradas manifestaciones e inclusive en campañas realizadas a través de redes sociales, de las cuales múltiples celebridades de distintas disciplinas exigieron que la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) termine el registro de los pacientes para acceder al tratamiento.

La organización que nuclea a estas familias denominada FAME solicita que el tratamiento esté libre de restricciones y la culminación del registro por parte de la ANMAT para que todos los pacientes puedan acceder al medicamento. En 2017 la ANMAT aprobó que la droga fuese incluida, sin embargo no han culminado el proceso de registro de pacientes con esta enfermedad.

Si bien ambas entidades celebraron la aparición de este medicamento, y el laboratorio Biogen que está en Argentina comenzó los registros de la droga en junio del año pasado pero por la conocida cantidad de trámites a realizar y nuestra difamada burocracia impiden el avance y tratamiento final para la distribución entre los pacientes registrados.

La ANMAT se pronunció respecto a estos pedidos e informo lo siguiente, que el medicamento todavía no está inscripto en el Registro de Especialidades Medicinales (REM) y que todavía se encuentra en etapa de evaluación. No obstante al haber cumplido los requisitos dicho medicamento podría ingresar al territorio de la República Argentina a través del Régimen de Excepción de Medicamentos (RAEM). En el caso de Nusinersen se trata del Registro Provisional de Medicamentos para Enfermedades Poco Frecuentes Y Serias (Disposición ANMAT 4622/12) que se encuentra a la espera de información complementaria que el laboratorio solicitante deberá presentar.

Una situación agobiante, estresante y desalentadora es la que percibe la gran mayoría de estos afectados, al ver como trabas e impedimentos se suscitan para que estos puedan acceder al tratamiento que les prolongue y mejore la vida. En FAME tienen un registro de más de 250 casos en Argentina entre bebés, niños adolescentes y adultos. Y si bien no hay casos de adultos con AME grado 1, hay con AME grado intermedio o AME tipo 3. La mayoría de estos casos siguen su tratamiento en el Garrahan, el hospital pediátrico con más experiencia en la detección, seguimiento y tratamiento de esta enfermedad.

La agrupación se vio severamente afectada luego de escuchar los dichos del Ministro de Salud afirmando gran cantidad de mentiras, negando la gravedad de la situación actual como así también, omitiendo información y negando la efectividad de dicha droga, pudiendo esta tratar no solo a los más jóvenes y pequeños, sino también a la población mayor que sufre esta patología y es la segunda enfermedad mortal por razones genéticas , después de la fibrosis quística.

Siendo servidores públicos es necesario tomar la dimensión de lo que este problema representa para este grupo de familias, debiendo el estado tomar riendas efectivas para dar herramientas y soluciones ante estos pedidos, para mejorar la calidad de vida que les resta a sus pacientes o inclusive para brindar mayores expectativas y cambios de vida de aquellos que por impedimentos económicos no podrían acceder a esta droga.

Los temas de salud y el tratamiento adecuado de ciertas patologías siempre son un tema recurrente del cual tenemos que estar en vilo para proteger a la sociedad de los atropellos que puede sufrir por parte del Estado ante su inacción.

En reiteradas oportunidades me he manifestado en representación de la población solicitando informes al Poder Ejecutivo referido al tratamiento de la enfermedad AME, como así también, realizado proyectos para visibilizar dicha problemática por parte del Poder Legislativo, que es el encargado de formular las herramientas para satisfacer las necesidades de la población general.

Ante la alarmante situación actual y el reiterado pedido de esta agrupación familiar es que me veo obligada nuevamente a presentar un pedido de informes exigiendo respuestas y un tratamiento con celeridad a este tema para brindar alivio a estas familias que tanto necesitan respuestas y acciones concretas para saber que su vida efectivamente cambiara para mejor.

Por todos los motivos expuestos es que solicito a mis pares el acompañamiento de dicho proyecto .