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PROYECTO DE TP
Expediente 0934-D-2008
Sumario: CREACION DEL PROGRAMA NACIONAL DE PACIENTES DE ENFERMEDADES POCOS FRECUENTES CON NECESIDADES NO SATISFECHAS: DEFINICIONES, OBJETIVOS, FUNCIONES; CREACION DE LA COMISION PARA EL DESARROLLO DE MEDICAMENTOS, DISPOSITIVOS Y PRODUCTOS PARA ENFERMEDADES POCO FRECUENTES.
Fecha: 26/03/2008
Publicado en: Trámite Parlamentario N° 13
El Senado y Cámara de Diputados...
Art. 1° - La presente Ley tiene
como objetivo garantizar el derecho humano a un nivel de vida adecuado
que asegure la salud y el bienestar, a través del apoyo y contribución al
desarrollo, fabricación y aplicación de medicamentos, productos y/o
dispositivos específicos para el tratamiento de los grupos poblacionales con
enfermedades poco frecuentes con necesidades no satisfechas.
Art. 2° A los efectos de la
presente Ley se entiende como:
1. "Enfermedades poco Frecuentes
con Necesidades no Satisfechas" a aquellas enfermedades que afectan a un pequeño
número de pacientes, incluyendo aquellas enfermedades que ocurren
infrecuentemente, que no pueden ser satisfechas competitivamente en el ámbito de la
Nación, porque los costos requeridos para desarrollar y poner a disposición en
Argentina un medicamento, producto o dispositivo, para dicha enfermedad, no son
recuperables por las ventas de dicho medicamento, dispositivo o producto.
2. "Medicamentos,
Dispositivos y Productos para Enfermedades poco Frecuentes con
Necesidades no Satisfechas" aquellos medicamentos, dispositivos o
productos que tendrían efectos benéficos en Enfermedades poco Frecuentes
con Necesidades no Satisfechas.
Del Programa Nacional de
Pacientes de Enfermedades Poco Frecuentes con Necesidades No
Satisfechas
Art. 3° Crease el "Programa
Nacional de Pacientes de Enfermedades Poco Frecuentes con Necesidades No
Satisfechas", en el ámbito de la ANMAT, Ministerio de Salud.
Art. 4° Serán los objetivos de
este Programa la canalización de las propuestas, la administración de los
beneficios promocionales y la promoción de generación, desarrollo y
producción de medicamentos, dispositivos y productos para la atención de
las enfermedades poco frecuentes con necesidades no satisfechas
Art. 5º - Serán las funciones
de este Programa:
1. Implementar el
"Registro Nacional de Enfermedades, Medicamentos, Dispositivos y
Productos para Enfermedades poco Frecuentes con Necesidades no
Satisfechas".
2. Dar curso a las
solicitudes de declaración de "Enfermedades poco Frecuentes con
Necesidades no Satisfechas", acorde a lo estipulado en el artículo 7º.
3. Promover el desarrollo
y la producción de medicamentos, dispositivos y/o productos (incluyendo los
de diagnóstico) para enfermedades poco frecuentes con necesidades
insatisfechas.
4. Dar curso a las
solicitudes de declaración de "Medicamentos, Dispositivos o Productos para
Enfermedades poco Frecuentes con Necesidades no Satisfechas".
5. Administrar y controlar
los beneficios promocionales otorgados para la generación, desarrollo y/o
producción de medicamentos, dispositivos y/o productos para Enfermedades
poco Frecuentes con Necesidades no Satisfechas.
6. Coordinar a las
entidades federales, públicas y privadas en el desempeño de sus respectivas
funciones en cuanto a su colaboración a la generación de medicamentos,
dispositivos o productos para dichas enfermedades.
7. Proponer las
necesidades presupuestarias a ser elevadas al Ministerio de Salud de la
Nación y éste al Poder Ejecutivo Nacional, para las actividades del Programa,
de la ANMAT, de la Comisión para el Desarrollo Medicamentos, Dispositivos y
Productos para Enfermedades Poco Frecuentes (definida en el artículo 10º),
y de las actividades de promoción con las respectivas imputaciones a las
partidas presupuestarias.
Art. 6° El alcance del programa
será la población de pacientes de enfermedades poco frecuentes, sin discri-
minación alguna, en todo el territorio nacional.
Art. 7° La solicitud de la denominación de
"Enfermedad Poco frecuente" deberá iniciarse en el Programa a través de un patrocinador
debidamente registrado en el Registro Nacional de Establecimientos Elaboradores y/o
Importadores de Especialidades Medicinales, al igual que la solicitud de denominación de
"Droga, Dispositivo y/o Producto para Enfermedad poco Frecuente", acorde a los
procedimientos que estipule la Autoridad de Aplicación de la presente Ley. Para la
autorización de denominación y producción de una droga, dispositivo o producto para
enfermedad poco frecuente debe haberse aprobado previamente la condición de
enfermedad poco frecuente respectiva.
De la Administración Nacional
de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT)
Art. 8° - La ANMAT será la
Autoridad de Aplicación de la presente Ley. La ANMAT deberá adecuar su
estatuto y facultades para el cumplimiento de la presente Ley.
Art. 9° - La ANMAT tendrá a su
cargo:
1. Registrar en todo el
territorio nacional aquellas enfermedades que, por sus características
propias, son pasibles de ser definidas como enfermedades poco frecuentes y
propiciar el desarrollo de medicamentos, dispositivos y productos para
aquellas socialmente más relevantes.
2. Aprobar la solicitud de
designación de una enfermedad como "Enfermedad poco Frecuente con
Necesidades No Satisfechas"
3. Aprobar o denegar la
solicitud de desarrollo de una droga, dispositivo o producto para el
tratamiento de enfermedades poco frecuentes, conjuntamente con los
beneficios promocionales a ser otorgados para su desarrollo.
4. Aprobar la disposición
de los recursos no financieros existentes en el Sistema Nacional de Salud, en
especial los necesarios para la realización de estudios clínicos, disponibles
para el estudio de la droga, dispositivo o producto.
5. Coordinar con los
organismos del Sistema Nacional de Salud, y del Sistema Nacional Científico-
Tecnológico la puesta a disposición de recursos específicos a fin de facilitar la
realización de investigación, análisis y estudios clínicos para el estudio de la
droga, dispositivo o producto.
6. Efectuar la reserva de
mercado de una droga, dispositivo o producto de una enfermedad poco
frecuente, tanto en la etapa de determinación como enfermedad poco
frecuente como en el desarrollo de una droga, dispositivo o producto poco
frecuente.
7. Aprobar el desarrollo,
producción y distribución de un medicamento, dispositivo o producto para
enfermedades poco frecuentes con necesidades no satisfechas, enmarcado
en la Ley N° 16463, y sus reglamentarias y modificatorias, Decreto N°
150/92, y Ley N° 24766, en un mecanismo de trámite acelerado.
8. Autorizar y controlar los
procedimientos para su producción.
9. Informar
periódicamente de la continuidad y aprobación de solicitudes de
medicamentos, dispositivos o productos para enfermedades poco
frecuentes.
De la Comisión para el Desarrollo de
Medicamentos, Dispositivos y Productos para Enfermedades Poco Frecuentes
Art. 10° Crease en el ámbito de la Secretaría
de Políticas, Regulación y Relaciones Sanitarias, la "Comisión para el Desarrollo de
Medicamentos, Dispositivos y Productos para Enfermedades Poco Frecuentes".
Será presidida por el Director de la ANMAT,
quien elegirá para su integración representantes de la Secretaria de Políticas, Regulación y
Relaciones Sanitarias; Institutos Nacionales de Salud; Centros para Control de
Enfermedades y otros Departamentos o Entidades Federales que, según el criterio experto
del Director, desarrollen actividades relacionadas al estudio y desarrollo de los
medicamentos y dispositivos para enfermedades poco frecuentes.
Art. 11°: Serán funciones de la
Comisión:
1. Favorecer el patrocinio de enfermedades
poco frecuentes y de medicamentos, dispositivos o productos para enfermedades poco
frecuentes.
2. Asesorar a la Autoridad de Aplicación en la
promoción de las soluciones para las enfermedades poco frecuentes y de medicamentos,
dispositivos y productos para enfermedades poco frecuentes.
3. Coordinar a las entidades federales,
públicas y privadas en el desempeño de sus respectivas funciones en cuanto a su
colaboración a la generación de medicamentos, dispositivos o productos para dichas
enfermedades.
4. Colaborar con el Programa en el
seguimiento de la ejecución de los beneficios promocionales.
De los Instrumentos de Promoción y
Fomento
Art. 12° Créanse los siguientes instrumentos
fiscales y financieros para la promoción y fomento de los "medicamentos, dispositivos y/o
productos para enfermedades poco frecuentes":
1. Reserva de mercado por el término de
siete años para la droga, dispositivo y/o producto el aprobado para la indicación de
tratamiento de determinada enfermedades poco frecuente, desde el momento de la
aprobación del respectivo registro sanitario.
2. Créditos Fiscales, para las fases de
investigación clínica.
3. Aportes No Reintegrables, para:
a. la fase de investigación,
a ser aplicado en el ámbito de la Agencia Nacional de Promoción Científica y
Tecnológica del Ministerio de Ciencia, Tecnología e Innovación
Productiva.
b. la fase de desarrollo y/o
producción.
u otras fuentes de promoción
y fomento del ámbito del Poder Ejecutivo Nacional
Art. 13° Será obligación de los servicios de
salud del sistema público y de la seguridad social de salud, contribuir en la identificación de
las enfermedades poco frecuentes y en las distintas fases del desarrollo de los
medicamentos, dispositivos y/o productos poco frecuentes.
Art. 14° Se invita a las provincias y a la
Ciudad Autónoma de Buenos Aires a adherir a las disposiciones de la presente ley.
Art. 15º - De forma
FUNDAMENTOS
Señor presidente:
Existen diversas enfermedades que afectan a
un pequeño número de personas o enfermedades poco frecuentes, para las que
actualmente no existen medicamentos adecuados. Las personas que son afectadas por este
tipo de enfermedades poco frecuentes tienen por lo tanto necesidades básicas de salud
insatisfechas, y en consecuencia lesionado su derecho humano a un nivel de vida adecuado
que le asegure la salud y el bienestar.
El desarrollo de los medicamentos para este
tipo de enfermedades, incluyendo las distintas fases de investigación clínica, requiere un
esfuerzo considerable en potencial humano, equipamiento, infraestructura de laboratorios
científicos-tecnológicos, organizacionales y financieros, que se transforman en factores
negativos para satisfacer las necesidades de los pacientes afectados.
Dada la baja incidencia de estas
enfermedades, los laboratorios farmacéuticos que desarrollan medicamentos pueden, en
forma razonable, esperar que las ventas no representen una relación costo/beneficio
aceptable para su desarrollo, habida cuenta que incurran en pérdidas económicas, motivo
por el cual el desarrollo y la producción de los medicamentos adecuados para tratar dichas
enfermedades no tendrá lugar a menos que se establezcan mecanismos de promoción y
fomento para su desarrollo.
Por ello en la literatura especializada las
consideran "enfermedades huérfanas" y los medicamentos que tratan este tipo de
enfermedades se conocen como "medicamentos huérfanos" (1)
Solamente en Estados Unidos a Julio del 2007
se han desarrollado medicamentos huérfanos para 274 enfermedades con tales
características, y se encuentran actualmente en fase de estudio 65 enfermedades huérfanas
más.
Cabe agregar que situaciones como las
descriptas incluyen ciertos dispositivos de uso poco frecuente, como por ejemplo prótesis
especiales.
En los Estados Unidos, el listado a la fecha de
Junio de 2007 contempla:
Enfermedades huerfanas, para las cuales han sido otorgados los beneficios de la ley
"Orphan Drug Act" y cuyas respectivas drogas huerfanas se encuentran actualmente en
estudio:
FDA,
http://www.fda.gov/orphan/grants/awarded.htm
Enfermedades huerfanas, para las cuales han
sido otorgados en el pasado los beneficios de la ley "Orphan Drug Act" y cuyas respectivas
drogas huerfanas ya han sido estudiadas:
FDA,
http://www.fda.gov/orphan/grants/previous.htm
Tanto en Estados Unidos de Norteamérica
como en la Unión Europea y Japón, existen instrumentos específicos de promoción y
fomento para el desarrollo de tales medicamentos.
El desarrollo de un nuevo medicamento,
incluyendo no sólo el desarrollo de nuevos principios activos farmacéuticos sino también la
aplicación de principios activos conocidos para el tratamiento de una necesidad de salud
insatisfecha, puede transitar por distintas fases que van desde pruebas de laboratorio en
animales hasta las ultimas fases de ensayos clínicos en humanos que determinan la
seguridad y eficacia de la droga producida.
Aquellas Naciones, promocionan el desarrollo
de las drogas huérfanas con distintos mecanismos que se adecuan a cada una de las fases
descriptas.
De tal modo implementan incentivos
financieros para las primeras fases, créditos fiscales para las fases de prueba clínica y, lo
que es fundamental, la disponibilidad de sus sistemas sanitarios para las últimas fases de
ensayos clínicos con profesionales médicos y pacientes del sistema hospitalario
federal.
En EEUU fue sancionada la primer Ley para
drogas "huérfanas" en el año 1983 para estimular el desarrollo de los medicamentos que
requieren comunidades pequeñas de pacientes afectados, fundado en la no recuperación de
la inversión que deberían realizar los laboratorios de especialidades farmacéuticas.
La Ley proveía principalmente tres incentivos:
1. 7 años de exclusividad en el mercado para
los laboratorios que las desarrollaran
2. Créditos fiscales de hasta el 50% del costo
de las fases clínicas
3. Subvenciones federales de investigación
para el testeo clínico del tratamiento en las nuevas terapias y/o el diagnóstico de esas
enfermedades raras.
En 1977 el Congreso crea un incentivo
adicional que garantiza a las compañías que desarrollan drogas huérfanas una excepción a
la aplicación usual de drogas o tasas preferenciales por la FDA.
En 1984, 1985 y 1988 se introducen adendas.
La de 1984 define como enfermedad huérfana aquella cuya incidencia afecta a una
población máxima de 200.000 personas, o aquella enfermedad que ocurre tan
infrecuentemente que no es razonablemente esperable que el costo de desarrollar y poner a
disposición en el país un medicamento para tal enfermedad fuera recuperado por las ventas
del medicamento en el país. En 1985 extiende la reserva de mercado a productos
patentables y no patentables y en 1988 requiere de patrocinadores o contrapartes
adoptantes privadas para tramitar la designación de "Orpan drug".
En Estados Unidos es la FDA la autoridad de
aplicación de la ley, secundada por una Comisión para el Desarrollo de medicamentos
huérfanos (incluidos los productos biológicos) y dispositivos (incluidos los productos de
diagnóstico) para enfermedades poco comunes que se conoce como Comisión para
Productos Huérfanos.
La FDA administra la Ley y examina las
designaciones de enfermedades huérfanas. Dentro de la FDA la Oficina de "Orphan Products
Development" concede las designaciones y administra el programa de subvenciones. La
reserva de mercados está a cargo del "Center for Drug Evaluation and Research (CDER)"- y
el "Center for Biologics Evaluation and Research (CBER)".
La Comisión está integrada por el Sub-
Secretario de Salud del Departamento de Salud y Servicios Sociales y representantes,
elegidos por el Secretario, de la Administración de Alimentos y Medicamentos, Institutos
Nacionales de Salud, Centros para Control de Enfermedades y otros Departamentos o
Entidades Federales que según el Secretario desarrollen actividades sanitarias relacionadas
a las enfermedades y al estudio de los medicamentos y dispositivos para enfermedades
poco comunes. El Sub-Secretario de Salud se desempeñará como Presidente.
En cuanto a los procedimientos para obtener
la designación de "huerfana", los patrocinantes deben solicitarlo en la "Oficina para el
desarrollo de productos huérfanos" con todos los elementos para que la petición sea
evaluada. Cumplidos los requisitos la Oficina le otorga la denominación, pero esto no implica
la aprobación de la droga. CDER y CBR son los que tienen tal responsabilidad.
Finalmente, la reserva de mercado puede
solicitarse para drogas existentes, siempre y cuando la nueva droga propuesta demuestre
una superioridad clínica a las ya existentes.
Argentina no dispone de instrumentos de esta
naturaleza, por lo que resultaría conveniente una norma que promoviera el desarrollo de
productos para enfermedades poco frecuentes. Resultaría de interés incluir no únicamente
los medicamentos sino también los dispositivos (incluidos los de diagnóstico) para estas
enfermedades con necesidades no satisfechas.
Habida cuenta que la experiencia propia
cuesta caro y llega tarde, se ha tomado de las legislaciones mencionadas aquellas
cuestiones generales, adaptadas a nuestra realidad, incorporando los mecanismos probados
de Promoción y Fomento que funcionan en otros ámbitos del Estado Nacional. Nos referimos
al Crédito Fiscal y a los Aportes No Reintegrables que operan los Ministerios de Economía y
de Educación Ciencia y Tecnología de la Nación.
El Ministerio de Salud de la Nación es el
ámbito indicado, de acuerdo a las responsabilidades primarias conferidas en la Ley de
Ministerios, para impulsar el desarrollo de beneficios, incentivos y fomentos para el
desarrollo de medicamentos para pacientes con enfermedades poco frecuentes.
Por otra parte, la labor de la Administración
Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología medica (en adelante "la ANMAT") en
cuanto al análisis y aprobación de nuevas drogas y dispositivos, el control de su generación,
métodos de producción y distribución, lo convierten en órgano especifico indiscutible para
implementar las funciones de la presente Ley, incorporándole, además, el tratamiento
según las características enmarcadas en la presente Ley.
Asimismo, en su ámbito, es conveniente la
creación de un Programa específico a fin de centralizar la operación administrativa y la
implementación y control de los beneficios promocionales que se brinden a su
desarrollo.
El presente proyecto de Ley
propone:
- La definición para estas
enfermedades poco frecuentes en un sentido amplio: "son aquellas que
afectan a un número pequeño de pacientes que por distintos motivos no
pueden ser satisfechas".
- La designación del Ministerio de
Salud como Autoridad de Aplicación, dotándolo de las funciones de
aprobación de la designación de estas enfermedades y de sus medicamentos
a través de la ANMAT.
- La creación del Programa Nacional
de Pacientes de Enfermedades poco Frecuentes con Necesidades No
Satisfechas, en el ámbito de la ANMAT, para dar ejecutividad a la
presentación de solicitudes, administración de los beneficios promocionales y
conllevar el Registro Nacional de Enfermedades poco Frecuentes.
- La creación de la Comisión para
Enfermedades Poco Frecuentes a fin de colaborar con la Autoridad de
Aplicación en la coordinación con los Sistemas Nacionales de Salud y de
Ciencia y Tecnología.
- De igual modo propone
procedimientos mínimos para dotar de agilidad y eficacia al programa.
| Firmante | Distrito | Bloque |
|---|---|---|
| DIAZ ROIG, JUAN CARLOS | FORMOSA | FRENTE PARA LA VICTORIA - PJ |
| ARRIAGA, JULIO ESTEBAN | RIO NEGRO | FRENTE PARA LA VICTORIA - PJ |
| SYLVESTRE BEGNIS, JUAN HECTOR | SANTA FE | FRENTE PARA LA VICTORIA - PJ |
| SALUM, OSVALDO RUBEN | SALTA | FRENTE PARA LA VICTORIA - PJ |
| MORANTE, ANTONIO ARNALDO MARIA | CHACO | FRENTE PARA LA VICTORIA - PJ |
| LOPEZ, RAFAEL ANGEL | FORMOSA | FRENTE PARA LA VICTORIA - PJ |
| FERNANDEZ BASUALDO, LUIS MARIA | FORMOSA | FRENTE PARA LA VICTORIA - PJ |
| SCIUTTO, RUBEN DARIO | TIERRA DEL FUEGO | FRENTE PARA LA VICTORIA - PJ |
| SALIM, JUAN ARTURO | TUCUMAN | FRENTE PARA LA VICTORIA - PJ |
Giro a comisiones en Diputados
| Comisión |
|---|
| ACCION SOCIAL Y SALUD PUBLICA (Primera Competencia) |
| CIENCIA Y TECNOLOGIA |
| PRESUPUESTO Y HACIENDA |
Dictamen
| Cámara | Dictamen | Texto | Fecha |
|---|---|---|---|
| Diputados | Orden del Dia 2344/2009 | CON MODIFICACIONES; LA COMISION HA TENIDO A LA VISTA LOS EXPEDIENTES 6490-D-08 Y 0934-D-08 | 25/11/2009 |
Trámite
| Cámara | Movimiento | Fecha | Resultado |
|---|---|---|---|
| Diputados | RESOLUCION DE PRESIDENCIA - AMPLIACION DE GIRO A LA COMISION DE CIENCIA Y TECNOLOGIA. | 07/05/2008 |